Thứ Ba, 10 tháng 1, 2017

Một trẻ mắc bệnh teo cơ tủy sống

SMA là một bệnh di truyền gây yếu và teo cơ do mất tế bào thần kinh vận động ở tủy sống kiểm soát vận động. Có sự khác nhau rất lớn về tuổi phát bệnh, triệu chứng và tốc độ tiến triển.

Bạn nên quan tâm: thuoc mat gan tieu doc

FDA đã phê chuẩn Spinraza (nusinersen) để tin dùng trên diện rộng các người bệnh teo cơ tủy sống.

Hiệu quả của Spinraza đã được chứng minh trong một thử nghiệm lâm sàng gồm 121 bệnh nhi SMA khởi phát ở tuổi nhũ nhi được chẩn đoán bệnh trước 6 tháng tuổi và dưới 7 tháng tuổi tại thời điểm nhận liều đầu tiên.

Bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để tiêm Spinraza vào dịch não tủy, hoặc thủ thuật “giả” không tiêm thuốc (lẩy da). Số người có bệnh được tiêm Spinraza nhiều gấp đôi số “tiêm giả”. Thử nghiệm đánh giá tỷ lệ người mang bệnh có cải thiện về các mốc vận động, như điều khiển đầu, ngồi, tác dụng đá ở tư thế nằm ngửa, lẫy, bò, đứng và đi.

Tag: dấm đen nhật bản giá bao nhiêu

Những công dụng phụ hay gặp nhất nhất ở những trẻ trong các thử nghiệm lâm sàng về Spinraza là nhiễm trùng đường hô hấp trên, nhiễm trùng đường hô hấp dưới và táo bón.

Bạn nên quan tâm: thao duoc giai doc gan

Cảnh báo và cẩn thận bao gồm giảm tiểu cầu và độc tính với thận (nhiễm độc thận). Độc tính với hệ thần kinh (nhiễm độc thần kinh) đã được quan sát thấy trong các nghiên cứu trên động vật.

FDA đã dành cơ chế xem xét và phê duyệt nhanh cho hồ sơ này. Thuốc cũng được phân loại là thuốc mồ côi, mang đến những ưu đãi để hỗ trợ và khuyến khích phát triển thuốc cho các bệnh hiếm gặp.

Cẩm Tú

Theo Medical News Today

Tag :bệnh di truyền, tế bào thần kinh, teo cơ tủy sống

Xem thêm tại: kem duong da tri nam nhat ban

0 nhận xét:

Đăng nhận xét